La aprobación de una nueva terapia es una especie de pequeño milagro. Después de someter a pruebas exhaustivas una terapia potencial en un entorno de laboratorio, si se la considera prometedora, debe superar un proceso de aprobación estrictamente regulado que analiza su eficacia y seguridad en el uso con personas. Este proceso incluye tres fases de ensayos clínicos, o estudios de investigación, cada una de ellas con una finalidad diferente y en las que participan cada vez más personas.

Los ensayos clínicos siguen unos estándares científicos muy estrictos, destinados a proteger a los pacientes y a producir resultados de prueba fiables. Cada ensayo clínico tiene un protocolo propio, o plan de estudio, en el que se describe lo que se hará durante el ensayo, cómo se llevará a cabo el ensayo y por qué son necesarias sus distintas fases.

COMIENZO DEL PROCESO

Para poder iniciar el ensayo clínico de una posible terapia, Biogen envía una solicitud de Investigational New Drug(IND) en los Estados Unidos, o una solicitud de ensayo clínico (CTA) como se conoce fuera de este país, al organismo regulador local. Colaboramos con organismos reguladores de todo el mundo, incluido el organismo Food and Drug Administration (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (AEM) en Europa. La solicitud describe los resultados de las pruebas pre-clínicas y detalla el plan para llevar a cabo los ensayos clínicos.

FASE I

Los ensayos de la Fase I se centran en la seguridad y suelen realizarse con voluntarios que no sufren la enfermedad. El objetivo es determinar cómo se metaboliza la posible terapia y descubrir sus efectos secundarios más frecuentes y graves.

FASE II

Los ensayos de la Fase II recopilan datos preliminares sobre cómo funciona la posible terapia en personas que padecen la enfermedad objeto del estudio. Algunos ensayos comparan resultados de dos grupos de pruebas diferentes: participantes que reciben la posible terapia y participantes que reciben otro tratamiento (puede ser otro medicamento o un placebo). Los investigadores siguen prestando especial atención a la seguridad y a posibles efectos secundarios.

FASE III

En esta última fase clínica, los investigadores reúnen información más amplia sobre la seguridad y la eficacia de una posible terapia. Los ensayos pueden analizar distintos grupos de poblaciones de pacientes, comparar diferentes dosis de la posible terapia o combinarla con otros tratamientos.

Una vez finalizada la Fase III, la posible terapia se puede presentar a las autoridades  reguladoras como la FDA o la EMA, que pueden aprobarla como terapia de uso público.

INVESTIGACIÓN POST-COMERCIALIZACIÓN

Una vez aprobada una terapia, los organismos reguladores suelen requerir estudios adicionales. Estos estudios post-comercialización pueden evaluar la terapia sobre nuevos grupos de poblaciones de pacientes, supervisar su impacto a largo plazo o comparar la terapia con otras existentes.